治療薬やワクチンの「緊急承認」制度を新設する改正医薬品医療機器法(薬機法)が5月13日、参議院本会議で可決、成立した。今後、新たなウイルスが爆発的に感染が拡大する「世界的大流行(パンデミック)」の際に国産ワクチンや治療薬を迅速に承認できるようにすることが主眼だが、改正の背景には、日本が欧米各国に比べ、新型コロナウイルス対策での対応が遅れたことが挙げられる。

 緊急承認は、感染症などによる健康被害の拡大を防ぐために急きょ必要な薬や医療機器が対象。健康被害の拡大防止のために必要な医薬品や医療機器で、代替手段がないことが要件となる。 医療機器や再生医療製品も対象となり、原子力事故やバイオテロなどの際にも、この制度を使うことが想定されている。

 臨床試験(治験)の途中であっても「安全性が十分確認され、有効性(効果)を推定できるデータが集まれば」使用を認める。2年以内の期限に有効性を確認できなければ承認は取り消される。

 緊急承認をめぐる審議過程では、日本で過去に起きた薬剤服用などによる健康被害(薬害)をふまえ、新たなワクチンや治療薬の出現に警戒感を抱きやすいことや、安全性を保証できるかが課題に挙げられた。

 最初の緊急承認適用として注目されるのが、塩野義製薬が2022年2月に製造・販売承認を申請した新型コロナ対応の経口薬(軽症・中等症向けの飲み薬)で、塩野義は5月11日の会見で、「緊急承認の可能性について、十分考えられる」と前向きにとらえた。

 塩野義は2月の申請時に、これまでの「条件付き早期承認」制度の適用を求めていた。重篤な疾患で有効な治療法が乏しく、患者数が少ない疾患などを対象とする医薬品について、治験の実施が困難、または実施にかなりの時間を必要とする場合、治験完了前の段階でも実用化を可能とするものだが、「条件付き早期承認」が適用されるためには、効果の「推定」ではなく「確認」される必要があった。

 塩野義は2022年1月以降、薬事審査を担う独立行政法人・医薬品医療機器総合機構(PMDA)に臨床試験(治験)途中段階でのデータを提出。これらのデータで、緊急承認への要件のひとつ「効果が十分に推定できるか」が課題となっている。