6月7日、認知症の新治療薬「アデュカヌマブ」が、米FDA(アメリカ食品医薬品局)で承認された。米バイオジェンとエーザイが共同開発した新薬は、アルツハイマー型認知症の画期的な治療薬になると期待が集まっている。

 アデュカヌマブはこれまでの進行を遅らせる薬とは違い、アルツハイマー型認知症の原因とされる物質に直接作用する初めての治療薬だ。エーザイ社とバイオジェン社の株価が高騰するなど、その期待は高い。ただし、今回米FDAが下したのは「条件付き承認」。効果に懐疑的な意見もあり、追加の臨床試験を求められている。

「治験を行なった4人の患者さんのうち、3人に改善が見られました。軽度認知障害(MCI)の70代の患者さんは、治験後に1人で海外旅行に行くなど普通の生活を送れるようになるまで回復しました。アルツハイマー病の治療において、効果が期待できると考えています」

 そう語るのは、アデュカヌマブの治験に参加した患者を診た認知症専門医の眞鍋雄太氏(神奈川歯科大学附属病院認知症・高齢者総合内科教授)だ。

 現在約600万人といわれる日本人の認知症患者のうち、約5〜7割を占める「アルツハイマー型認知症」は、脳に「アミロイドβ」というタンパク質が溜まることで発症すると考えられている。眞鍋氏が解説する。

「“脳のサビ”とも言える『アミロイドβ』が溜まり、放っておくと脳そのものを破壊する『タウタンパク質』が発生するようになります。これが脳の記憶を司る『海馬』に蓄積していくと、記憶力が低下します」

 アミロイドβは脳内で作られ通常は“ゴミ”として排出されるが、加齢や睡眠不足など様々な要因により排出が上手くできなくなると脳内に溜まるようになる。アミロイドβが蓄積すると、「老人斑」として脳に沈着し、神経細胞死を起こして脳が萎縮していく。こうして、認知症が進行していくのだ。

 アデュカヌマブはアミロイドβを除去する働きがあるため、“認知症の根本的な治療薬”といわれるが、その一方、“万能”ではないと眞鍋氏は指摘する。

「アデュカヌマブは、脳萎縮の回復やタウタンパク質には効きません。脳が萎縮したり、海馬が壊れたりした状態でアデュカヌマブを投与しても、記憶力が回復するわけではありません。つまり、タウタンパク質が発生する前に投与するのが望ましいのです」

 早期のうちに投与することが重要になるのだという。それでは、実際にどのような改善効果が見られたのか。眞鍋氏が治験の様子をこう語る。

「アルツハイマーにはステージがあり、Iは症状がない状態を指し、II・IIIは『軽度認知障害(MCI)』に分類されます。MCIは認知症未満の、年齢相応の状態です。IVは『日常生活に支障をきたす行動が時々見られ、介護を必要とする』状態で、このレベルから『認知症』と診断されます。V以上では、徘徊や服の着替えに失敗するなど、『常に介護を必要とする』状態となります。

 私が診ていた治験を行なった患者は4人で、2人がステージIII、残り2人がステージIV(初期の認知症)でした。4週間に1度、3年間にわたって投与を続けた結果、ステージIIIの2人は症状が改善し、ステージIVの1人は認知症が進行せず現状維持、もう1人は効果がみられず、認知症が進んでしまいました。

 4人の中でも認知機能障害の程度が軽くMCIだった患者は1人で海外旅行に行けるほど回復し、ステージIIIからIIへ戻りました。初期であればあるほど効果が期待できると考えられます」

 早めの治療で認知症が回復する一定の道筋が見えたとも考えられるが、アデュカヌマブを日本で利用するにはまだまだハードルがある。バイオジェンが発表した価格は、体重70キロの人に1回70mgの投与を1年間続けると、約610万円(5万6000ドル)。3年間続けると、1830万円という計算になる。

「日本で承認されれば保険適用になると思いますが、非常に高価なので誰でも使えるようになると医療費が膨らみ過ぎてしまう。なので、処方の診断基準が厳格化されるでしょう。診断基準で必須になるのが、アミロイドβの溜まり具合を検査する『アミロイドPET検査』です。これは現在、保険適用外(約30万円)なので、この検査も保険適用にする必要があり、アデュカヌマブの承認に合わせて動いているという話も聞きます」(眞鍋氏)

 価格以外にも日本での承認がいつになるのかなど、まだまだ不透明な部分が多いのも事実だ。米FDAの承認を受け、日本でも早ければ年内に承認とも言われるが、認知症治療にパラダイムシフトが起こるのだろうか。