通常、日本国内の法規制上定められた新薬の承認申請のための臨床試験は、まず製薬企業が新薬候補を健康な成人に処方して安全性(副作用)を確認する試験(第Ⅰ相試験)を実施し、それで問題がなければ投与量を決めるために患者に投与する試験(第Ⅱ相試験)へと進む。

これで一定の有効性と安全性が担保されれば、最終段階として患者を2グループに分け、一方のグループには新薬候補、もう一方のグループにはプラセボ(偽薬)や従来の標準的な治療薬を投与し、有効性や安全性を統計学的な検討で厳格に比較評価する(第Ⅲ相試験)。

これらのデータを製薬企業が厚生労働省に提出すると、同省の薬事食品衛生審議会で審査が行われ、有効性・安全性が担保されていると認められれば製造販売の承認が下される。

そして、冒頭に紹介した安倍首相の発言を受けたのか、5月12日に厚生労働省医薬・生活衛生局が出した通知では、新型コロナに対する治療薬に関しては、製薬企業自身の管理による従来の厳格な臨床試験を行わなくとも、医師が主導する公的な研究事業などの成果で一定の有効性・安全性が確認されれば、そのデータを製薬企業が承認申請用に代用できる旨を明言した。

安倍前首相が「5月中の承認を目指したい」と語った背景

すでにこの通知時点では新型コロナに対するアビガンの効果を検討するため、愛知県の藤田医科大学で医師主導の臨床試験が実施中だった。当時の安倍首相が「今月(5月)中の承認を目指したい」とまで語った背景には、この試験が念頭にあったと思われる。

同試験は無症状・軽症の新型コロナ患者にアビガンを投与し、ウイルスが消失した人の割合を検討した研究で、すでに3月2日からスタートしていた。

具体的には患者を試験開始から10日間連続でアビガンを服用するグループと、試験開始から6〜15日目までの10日間連続でアビガンを服用するグループに分け、それぞれの試験開始日から6日目のウイルス消失率を比較した。ちなみに最終的な解析に用いられたのは前者のグループが36人、後者のグループが33人である。

ややわかりにくい試験の方法だが、2つのグループを試験開始日から5日間だけで見ると、前者はアビガンを服用するグループ、後者はアビガンを服用しないグループとなり、両グループの6日目のウイルス消失率を測定すれば、アビガンを服用した場合としない場合の効果を比較できるという仕組みだ。

一部の患者で死の危険もある新型コロナの場合、一方のグループで完全なプラセボ服用、すなわちまったく治療しないという形だと、感染者から臨床試験参加に必要な文書同意を得ることが難しかったためだと思われる。